华憩
2019-05-24 03:08:15

他们出生时没有工作的细菌系统,每次感染都对他们的生命构成威胁。 现在,八名患有“泡沫男孩病”的婴儿已经通过基因治疗来解决这个问题,这种治疗是由免疫系统最严重的敌人之一 - 艾滋病病毒 - 艾滋病病毒引起的。

周三的一项详细说明了科学家们如何将这种敌人的病毒转变为救世主,改变它以使其不会引起疾病,然后用它来传递男孩所缺乏的基因。

孟菲斯St. Jude儿童研究医院的研究负责人之一Ewelina Mamcarz博士说:“这种疗法已经治愈了患者,”虽然需要更多的时间来确定它是否是一种永久性的治疗方法。

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本月晚些时候1岁的Omarion Jordan在12月接受了治疗严重联合免疫缺陷综合症或SCID的治疗。

“很长一段时间我们都不知道他有什么问题。他只是不断感染这些病毒,”他的母亲克里斯汀辛普森说。 得知他患有SCID“只是令人心碎......我不知道他会发生什么事。”

泡泡男孩基因疗法
两岁的Gael Jesus Pino Alva由他的母亲Giannina Alva在孟菲斯的St. Jude儿童研究医院举行。 盖尔是八个患有“泡沫男孩病”的婴儿中的一个,他们通过基因疗法纠正过它,具有讽刺意味的是,这是由免疫系统最严重的敌人之一 - 艾滋病病毒引起的艾滋病毒。 彼得巴塔/圣。 Jude儿童研究医院通过AP

Omarion现在有一个正常的免疫系统。 “他就像一个正常,健康的宝宝,”辛普森说。 “我认为这太棒了。”

研究结果由新英格兰医学杂志发表。 这项治疗是由最近去世的St. Jude医生Brian Sorrentino开创的。

SCID是由遗传缺陷引起的,这种缺陷使骨髓不能制造构成免疫系统的有效血细胞。 它影响了20万新生儿中的1个,几乎完全是男性。 没有治疗,它往往会在生命的第一年或第二年中死亡。

“像普通感冒这样的简单感染可能是致命的,”Mamcarz说。

绰号来自20世纪70年代的一个着名病例 - 一个德克萨斯男孩,他在一个保护性的塑料泡沫中生活了12年,以使他与细菌隔离。 来自遗传匹配的兄弟姐妹的骨髓移植可以治愈SCID,但大多数人缺乏合适的捐赠者。 移植也具有医学风险 - 德克萨斯男孩一个人死亡。

医生认为基因治疗可能是一种解决方案。 它涉及去除一些患者的血细胞,使用改良的HIV插入缺失的基因,并通过IV返回细胞。 在让他们的细胞恢复之前,患者被给予一种药物来摧毁他们的一些骨髓,因此修饰的细胞有更多的成长空间。

当医生在20年前首次尝试时,治疗对其他基因产生了意想不到的影响,一些患者后来发展成白血病。 新疗法具有降低风险的保障措施。

一项针对年龄较大儿童的小型研究表明这是安全的 这项新研究在婴儿中进行了尝试,医生们正在报告在圣犹达和加州大学旧金山分校贝尼多夫儿童医院接受治疗的前八名患者。

在几个月内,7名男孩中出现了正常水平的健康免疫系统细胞。 第八个需要第二剂基因治疗,但现在也很好。 治疗后6至24个月,所有8个人都制造了抵抗感染所需的所有细胞类型,有些人已成功接种疫苗以进一步提高他们对疾病的免疫力。

没有发生严重或持久的副作用。

Omarion是该研究中接受治疗的第10个男孩,目前正在进行中。 它由美国黎巴嫩叙利亚联合慈善机构,加州再生医学研究所,孟菲斯阿西西基金会和联邦政府赞助。

“到目前为止它看起来确实很好”,但是必须对患者进行研究以确定结果是否持久,国家过敏和传染病研究所负责人Anthony Fauci博士说,他帮助开发了这种治疗方法。 “对我来说,这看起来很有希望。”

其权利已由St. Jude授权给Mustang Bio。 医生说,如果确实成为批准的治疗方案,他们没有估计可能会花费多少钱。

CBS新闻首席医学记者Jon LaPook博士报告说,一种类似的治疗艾滋病病毒的技术正在被研究,作为 在美国国立卫生研究院的一项临床试验中,9名患有镰状细胞贫血症的成年人接受了基因治疗。 到目前为止,所有人都表示良好。